La biotecnológica Gyala Therapeutics ha iniciado un ensayo clínico de Fase I/IIa con su terapia celular GYA01 tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. El proyecto cuenta con 3,7 millones de euros concedidos por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades a través del programa CPP 2024, financiación que comparte con el Hospital Universitari i Politècnic La Fe.
El estudio evaluará GYA01 en pacientes con leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda de células T en recaída o refractarios. Se trata de dos enfermedades con mal pronóstico cuando no responden a los tratamientos estándar. En esta fase, las alternativas terapéuticas son limitadas y el margen de maniobra clínico se reduce.
GYA01 es una inmunoterapia CAR-T. Esto implica extraer linfocitos T del propio paciente, modificarlos genéticamente en laboratorio y reintroducirlos para que identifiquen y eliminen células tumorales. En este caso, la diana es CD84, una proteína presente en células leucémicas. A diferencia de las CAR-T aprobadas frente a CD19 en neoplasias B o BCMA en mieloma múltiple, aquí se apunta a un objetivo distinto.
Según la compañía, los resultados preclínicos en modelos de LMA y LLA-T fueron publicados en 2025 en la revista científica Leukemia. A día de hoy, no existen terapias CAR-T aprobadas específicamente para estas dos indicaciones. El salto al ensayo en humanos marca un punto de inflexión para el programa.
El estudio se desarrollará en dos centros con experiencia en leucemias agudas: el Hospital La Fe de Valencia y el Hospital Clínic de Barcelona. En Valencia, el investigador principal es el doctor Pau Montesinos; en Barcelona, el doctor Jordi Esteve. Ambos equipos están habituados al manejo de pacientes complejos y a la administración de terapias avanzadas.
El ensayo es intervencionista, abierto y de un solo brazo. Está diseñado para analizar tres aspectos clave:
- Seguridad del tratamiento.
- Tolerabilidad en distintas dosis.
- Eficacia preliminar.
El protocolo contempla una fase inicial de escalada de dosis y una posterior fase de expansión. El reclutamiento ya está en marcha, lo que significa que los primeros pacientes están comenzando el proceso terapéutico.
Gyala Therapeutics es una spin-off del Hospital Clínic de Barcelona y de la Fundació de Recerca Clínic Barcelona–IDIBAPS. La compañía destaca que este paso consolida un proceso de transferencia tecnológica que ha permitido desarrollar y fabricar terapias CAR-T en el entorno hospitalario. No es solo investigación básica. Es producción clínica en instalaciones acreditadas.
El doctor Pau Montesinos señaló que el ensayo ofrece una alternativa para pacientes que no responden a tratamientos convencionales. También subrayó que identificar CD84 como diana terapéutica abre una nueva vía en estas patologías. Para el Hospital La Fe, el proyecto ha supuesto completar un proceso de acreditación para producir el medicamento en sus propias instalaciones, un requisito exigente en terapias avanzadas.
Desde el punto de vista clínico, el doctor Manuel Guerreiro, también implicado en el estudio en La Fe, destacó la colaboración entre hospitales públicos y empresa privada para llevar nuevas opciones terapéuticas a pacientes con enfermedades graves. En leucemias agudas refractarias, cada avance cuenta.
La doctora Nela Klein-González, directora médica de Gyala y responsable del desarrollo preclínico de GYA01, afirmó que la autorización del ensayo respalda la solidez del trabajo previo y permite evaluar el potencial del tratamiento en un contexto de alta necesidad médica no cubierta.
Por su parte, el consejero delegado Claudio Santos señaló que el inicio del ensayo supone la transición definitiva a fase clínica. Ahora el foco estará en ejecutar el estudio con rigor y obtener los primeros datos en pacientes.
La pregunta que sobrevuela el proyecto es clara: ¿podrá esta nueva CAR-T ofrecer una opción real donde hoy no existe ninguna aprobada? La respuesta dependerá de los resultados clínicos. De momento, el ensayo ya está en marcha. Y eso, en este campo, es un paso decisivo.
